Nouvelles stratégies d'édition primaire et d'administration non virale pour la thérapie génique

Descriptif

Ces dernières années ont été marquées par des avancées dans les technologies d’édition du génome basées sur le système CRISPR/Cas. Inspiré des mécanismes de défense immunitaire des bactéries, le système utilise des molécules d’ARN qui se lient à la séquence cible et l’enzyme Cas pour cliver l’ADN à l’endroit souhaité. Actuellement, l’introduction de ces composants dans les cellules se fait par l’intermédiaire de vecteurs viraux qui présentent toutefois un risque élevé de toxicité. Financé par le Conseil européen de l’innovation, le projet EdiGenT propose un système non viral à base de nanoparticules aux effets secondaires minimes pour la délivrance des composants d’édition de gènes dans les cellules. Associé à des molécules d’édition avancées, il garantit la modification du génome sans les conséquences néfastes des cassures de l’ADN double brin.