ReDiMoAMD
Dégénérescence maculaire liée à l'âge
Découverte et développement de thérapies basées sur un système organoïde humain
Caractéristiques
Durée du projet
36 mois
Début :
Fin :
Échelle du projet
Projet européen
Budget alloué
Descriptif
La dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) entraîne une perte de vision due à la dégénérescence des photorécepteurs (RP), mais les modèles de maladie et les thérapies font défaut. La transplantation de RP représente une approche thérapeutique prometteuse, mais la traduction clinique reste un défi. Notre consortium vise à combler deux lacunes dans la recherche : la modélisation de la pathologie de la DMLA et le développement de thérapies (préventives et réparatrices). Nous avons développé un modèle d'organoïde rétinien humain (HRO) présentant les caractéristiques cellulaires et moléculaires de la DMLA, dans lequel la dégénérescence des RP se produit par extrusion cellulaire, une pathologie également décrite chez les patients atteints de DMLA et corrélée au vieillissement. Les mécanismes d'extrusion des RP pourraient constituer des cibles pour la prévention de la DMLA et l'amélioration de la transplantation de RP, car ces deux phénomènes pourraient être liés par des processus communs et/ou interdépendants. Par exemple, le stress métabolique et l'inflammation, qui sont des facteurs clés dans la DMLA et des déclencheurs connus de l'extrusion cellulaire dans d'autres organes, pourraient provoquer l'extrusion de RP. Les objectifs du consortium sont donc les suivants (A) déchiffrer les mécanismes de la maladie en comparant nos modèles humains et murins de DMLA, (B) déterminer la fonction de l'inflammation (microglie) et les changements métaboliques, et (C) optimiser la transplantation de RP dans le modèle humain de DMLA. Pour ce faire, nous allons 1. Optimiser notre plateforme pour la transplantation de PR humaines dans les HRO, 2. identifier les régulateurs des pathologies de la DMLA, et 3. modifier les régulateurs potentiels de l'extrusion de PR pour prévenir la pathogenèse et/ou pour stimuler l'intégration de la transplantation de PR. Compte tenu de nos résultats, nous déposerons des brevets, publierons des articles et poursuivrons nos travaux en vue d'une application clinique.
Programme
ERA-NET NEURON
La recherche sur les maladies du cerveau bénéficie de programmes de financement conjoints par des réseaux d'agences de financement et de ministères en Europe et au-delà des frontières européennes. Le programme de financement ERA-Net NEURON Cofund2, axé sur les troubles neurologiques et mentaux, occupe une position stratégique en rapprochant les communautés de recherche préclinique et clinique et en favorisant la recherche translationnelle, tout en couvrant l'ensemble de la chaîne de valeur.
JTC2020
Dans le cadre du programme européen conjoint sur les Maladies Rares (European Joint Programme on Rare Diseases), l’Agence Nationale de la Recherche lance, en collaboration avec 23 pays, le 2e appel à projets sur « La recherche préclinique afin de développer des traitements efficaces pour lutter contre les maladies rares ».
Équipe projet
Partenaires
